Minister Bruins van Volksgezondheid moet voor het eind van volgende maand een besluit nemen over het wel of niet vergoeden van het geneesmiddel Spinraza. Het medicijn, dat wordt ingezet bij behandeling van de zeldzame spierziekte Spinale Musculaire Atrofie (SMA), is door de Gezondheidsraad aangemerkt als ‘te duur’ voor opname in het basispakket. Niet leuk voor patiënten en hun ouders, zo’n besluit. Vooral omdat voor sommige van hen behandeling het verschil kan maken tussen leven en dood.
Dat de Gezondheidsraad zo oordeelt, heeft te maken met het feit dat de raad effectiviteit van behandelingen moet afwegen tegen de verwachte kosten. Elke behandeling die in de kostenutiliteitsanalyse boven de norm van grofweg €80,000 per kwalitatief acceptabel extra levensjaar valt (de zogeheten QALY-norm), valt buiten de boot. En de patiënten die ervan afhankelijk zijn hebben dan een groot probleem. De minister heeft geen andere optie dan een negatief besluit te nemen over opname in het basispakket.
Het politieke besluitvormingstraject over deze zogeheten weesgeneesmiddelen verloopt meestal volgens een vast stramien. Er komt een nieuw middel op de markt dat voor een kleine groep patiënten, bijvoorbeeld mensen die lijden aan de ziekten van Pompe en Fabry of taaislijmziekte, mogelijk levensreddend kan zijn. Maar omdat de ontwikkelkosten van deze medicijnen niet minder hoog zijn dan die van gewone medicijnen en bovendien de groep patiënten klein is, vallen de kosten per behandeling vrijwel automatisch hoger uit dan de QALY-norm van €80,000 per jaar. Het onvermijdelijke negatieve besluit over opname in het basispakket wordt dan gevolgd door veel maatschappelijke ophef als patiënten hun verhaal hebben mogen vertellen in de landelijke media. Uiteindelijk wordt alles elke keer weer geschikt in onderhandelingen tussen minister en medicijnfabrikant, maar intussen hebben patiënten vaak jaren in onzekerheid moeten verkeren over het wel of niet doorgaan van hun behandeling.
Dat zou anders en vooral béter moeten kunnen. Maar hoe? In het linkse kamp gaan stemmen op om dit soort medicijnen van hun patent te ontdoen zodat ze in eigen land tegen een veel lagere prijs kunnen worden verstrekt. Ofwel diefstal, maar dan ”voor de goede zaak”. Voor een land dat net de strijd om de vestiging van het Europees Geneesmiddelenbureau heeft gewonnen, een opmerkelijk pleidooi. Dat bureau wordt immers geacht de integriteit van het Europees stelsel van medische patenten te bewaken, niet het plunderen ervan te faciliteren.
Interessanter is de enkele jaren geleden opgerichte Stichting Fair Medicine. Het betreft een door patiënten, ziekenhuizen en verzekeraars met steun van de overheid opgezet platform voor de ontwikkeling van goedkope weesgeneesmiddelen. De kans dat het op korte termijn zal uitgroeien tot een volwaardige concurrent voor de farmaceutische industrie lijkt door de minimale begroting vooralsnog niet heel groot. Toch is de gedachte erachter wel sympathieker dan de botte bijlen van de QALY-norm of het dreigen met onteigening van patenten, want het is gebaseerd op de idee dat weesgeneesmiddelen een belangrijke bijdrage leveren aan medische innovatie en dat die bijdrage de moeite van een gezamenlijke investering meer dan waard is.
In een ideale wereld zou de Stichting Fair Medicine aan de lopende band betaalbare geneesmiddelen produceren voor de meest uiteenlopende zeldzame ziekten. Zolang dat medisch utopia buiten bereik blijft, is een debat gewenst over een oplossing – waarbij in ieder geval overwogen kan worden om een hogere QALY-norm te hanteren dan dat nu het geval is. We moeten in ieder geval voorkomen dat de getroffenen van deze ernstige ziekten in onze samenleving ook nog eens voortdurend en onnodig worden blootgesteld aan een zwaar gepolitiseerd zenuwslopend besluitvormingsproces.
